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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问｜徐华清：全球气候危机加剧，联合国气候大会能否变承诺为行动？******
中新社北京11月12日电 题：全球气候危机加剧，联合国气候大会能否变承诺为行动？
——专访联合国气候变化大会中国代表团随团专家、国家应对气候变化战略研究和国际合作中心主任徐华清
中新社记者 阮煜琳
11月6日至18日，《联合国气候变化框架公约》第二十七次缔约方大会(COP27)在埃及海滨城市沙姆沙伊赫举行。2022年以来，极端天气频发、乌克兰危机、能源危机在欧洲蔓延等，都让全球应对气候变化的未来更加充满不确定性。在此背景下，国际社会对本届联合国气候变化大会高度关注。
资料图。“保温”防融化 瑞士为阿尔卑斯最古老冰川盖上毯子。近日，正在埃及沙姆沙伊赫参加联合国气候变化大会的徐华清接受中新社“东西问”书面专访，就当前全球气候变化领域诸多热点问题给予解答。徐华清是联合国气候变化大会中国代表团随团专家、国家应对气候变化战略研究和国际合作中心主任，曾被政府间气候变化专门委员会(IPCC)授予2007年诺贝尔和平奖的贡献奖，2000年起参加中国政府气候变化谈判代表团谈判及专家组工作。
现将访谈实录摘要如下：
中新社记者：全球能源形势不容乐观，欧洲一些国家考虑重新增加传统能源使用，这是否会增加全球应对气候变化的不确定性？
徐华清：乌克兰危机以来，欧亚地缘政治格局发生深刻改变，特别是欧盟坚定推行“去俄罗斯化”能源政策，跟随美国通过了对俄的数轮制裁，造成全球能源供应安全问题显现。
对于欧洲国家而言，能源供应的不确定性加剧了欧洲能源困境，威胁欧盟能源安全，也暴露出欧洲能源结构的脆弱性和能源转型过程中结构性矛盾，不仅给欧洲的能源安全战略带来重大影响，也对欧洲的气候政策带来一定挑战。
当地时间7月31日，德国柏林，为节约能源，柏林标志性建筑立面照明在夜间明显减少。图片来源：ICphoto德国等主要成员国开始寻求重启煤电，引发国际社会对欧盟气候政策倒退的高度关注。如果欧洲实施更加激进的可再生能源政策，可能反而促进欧洲可再生能源加速发展，成为促进欧洲绿色新政的“加速器”，也有利于欧盟长期气候目标的实现。
中新社记者：今年联合国气候变化大会是在发展中国家举行，是否意味着本次会议更聚焦于经济发展水平较低、对气候灾害适应性更脆弱的发展中国家群体的关切？
徐华清：COP27在埃及沙姆沙伊赫举行，受到了国际社会的高度关注。本次会议在发展中国家召开，应当切实地回应发展中国家的关切，反映发展中国家的诉求。我们期待与各方一道将COP27打造成为以“落实”为主题，以发展中国家最为关心的适应和资金为成果亮点的大会。
适应是发展中国家的核心关切，长期以来在多边进程中没有得到应有的重视。COP27应着力推动“格拉斯哥-沙姆沙伊赫全球适应目标工作方案”取得实质成果，为明年在COP28达成有力度、可操作的全球适应目标奠定坚实基础。中方支持联合国秘书长古特雷斯关于建立全球早期预警系统的倡议。发达国家要加大对发展中国家适应行动的资金支持力度，提出适应资金翻倍的路线图。
中新社记者：大会主席国埃及将本次大会的口号定为“共同实施”，本届大会为什么如此特别强调“实施”“落实”和“行动”？
徐华清：《巴黎协定》是全球气候治理多边进程的一个重要里程碑，《巴黎协定》不仅基于科学、基于规则，也展现了最大的包容性、可达性，协定提出的“在本世纪末将全球温度升幅与工业革命前相比控制在2℃以内、并力争控制在1.5℃之内”的目标，是现实的，也是符合实际的。
当地时间2022年8月7日，荷兰奈梅亨，船只停在干涸的河道上。实现《巴黎协定》确定的长期目标，首先要求发达国家在深度减排上作出表率，这是早日实现全球净零排放的关键，而国际社会实现雄心的关键，则在于各国采取有力度的具体行动。我们认为空喊口号不是雄心，落实目标才能展现真正的雄心，这也是COP27将落实作为主题的意义所在。
目前大多数缔约方已提出了各自的国家自主贡献目标。提出目标是重要的，但同样重要，甚至更加重要的是切实将目标落实到行动上，这是有效应对全球气候变化的根本出路。COP27应当倡导各方将已经提出的国家自主贡献目标转化为有效的政策、扎实的行动、具体的项目，而不是现有的目标还没有落实又急于提出新的目标。
《联合国气候变化框架公约》(以下简称《公约》)是国际社会应对气候变化的法律基础。今年是《公约》达成30周年，各方应当以此为契机，坚持《公约》的主渠道地位，坚持《巴黎协定》“加强《公约》实施”的定位，全面准确落实《公约》及其《巴黎协定》的目标原则，特别是共同但有区别的责任等原则和国家自主贡献的制度安排，坚持“2(摄氏，下同)度以内、争取1.5度”的全球温控目标，共建公平合理、合作共赢的应对气候变化全球治理体系。
中新社记者：在2009年哥本哈根气候峰会上，发达国家承诺到2020年将对低收入国家的气候资金支持增加到每年1000亿美元。这个承诺至今没有兑现，这给全球应对气候变化带来什么影响？
徐华清：在资金问题上，发达国家在2009年作出到2020年每年提供1000亿美元资金支持的承诺，但迄今尚未兑现。这不仅对发展中国家开展气候行动造成了严重影响和阻碍，还严重损害了发达国家和发展中国家之间的政治互信。我们敦促发达国家尽快兑现每年1000亿美元的资金支持承诺。
目前很多发展中国家的自主贡献都提出了对发达国家资金支持的要求，发达国家应当根据发展中国家的需求，以1000亿美元为起点制定更富雄心的2021年-2025年气候资金路线图以及2025年后发达国家新的集体量化资金目标，以增进南北互信和行动合力。
资料图：2022年4月1日，德国下萨克森州汉诺威遭遇降雪天气。图片来源：视觉中国中新社记者：您多次参加联合国气候变化大会，如何评价在全球应对气候变化进程中的中国贡献？
徐华清：中国气候变化事务特使解振华日前指出，中国近十年积极建设性参与和引领全球气候治理，取得了重要成果。在中共中央、国务院的领导下，取得标志性成果是《巴黎协定》，就2020年后强化气候行动与合作作出安排：
一是具有最大包容性，达成了照顾各方核心关切的法律形式。二是坚持公约原则，减缓、适应、资金、技术、能力建设、透明度等各要素体现了“共同但有区别的责任”。三是达成“低于2度之内、争取1.5度”的长期目标，彰显了全球绿色低碳发展的潮流。四是确立“自下而上”自主决定贡献模式，形成各方结合国情积极行动的局面。五是确保实施的可持续性，建立了五年盘点持续提高力度的机制。六是建立行动与支持相匹配的机制，帮助发展中国家不断提高能力。
气候变化是全人类面临的严峻挑战，应对气候变化是人类共同事业，也是中国可持续发展的内在要求。中共十八大以来，中国实施积极应对气候变化国家战略，加快推进低碳发展，引导应对气候变化国际合作，积极参与并引领全球气候治理，成为全球生态文明建设的重要参与者、贡献者和引领者。特别是2020年中国作出了碳达峰碳中和重大宣示，展示了中国作为负责任发展中大国，走绿色低碳发展道路、与国际社会携手应对气候变化、共同推动构建人类命运共同体的坚定决心和信心。
中新社记者：中方在COP27发挥什么作用，对大会有何诉求和期待？
徐华清：中方愿意发挥积极建设性作用，与各方一道按照公开透明、广泛参与、缔约方驱动、协商一致的原则，共同推动COP27取得反映发展中国家关切、符合发展中国家利益的积极成果，努力将COP27打造成以“落实”为主题，以适应和资金为成果亮点的大会，支持埃及举办一届成功的缔约方大会。
在这里我也想强调，气候变化事关人类未来，应对气候变化是人类共同事业，只有各方通力合作才能有效应对。(完)
受访者简介：
徐华清，2018年1月任国家应对气候变化战略研究和国际合作中心主任。主要研究领域为能源环境和气候变化战略及政策，主持完成了科技部国家重点基础研究发展计划“我国2020年温室气体控制目标、实现路径及支撑体系”(首席科学家)等重大项目，曾被IPCC授予为2007年诺贝尔和平奖贡献奖。2000年起参加中国政府气候变化谈判代表团谈判及专家组工作。
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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